АДА и ЈДРФ враћају се контроверзном истраживању „излечења“ др. Денисе Фаустман

Ако сте видели главне вести да улазе у # 2018АДА, највећу конференцију о дијабетесу у години, можда сте помислили да смо на прагу револуционарног излечења дијабетеса. То је зато што је контроверзна истраживачица са седиштем у Бостону, др Денисе Фаустман, која је подстакла наду и прикупила милионе долара донација из целе земље, почела да промовише своја најновија сазнања у данима пре почетка овогодишњих научних сесија Америчких удружења за дијабетес у Орланду .

Чинећи то, говорило се да је можда прекршила политику ембарга АДА-е, што је одмах покренуло жесток одговор медицинске заједнице, стварајући донекле нечувени повратни ударац против етаблираног истраживача.

У покрету за подизање обрва који је можда први такве врсте, АДА и ЈДРФ издали су заједничко саопштење упозоравајући заједницу да се у овом тренутку не узбуђују превише због истраживања др. Фаустман, напомињући да је узорак њене студије веома мали и чињеница да „налази наговештавају питања која подстичу на размишљање, али не и коначне одговоре“ која су потребна пре него што се њен рад може толико широко промовисати као успех.

АДА такође каже да истражује да ли је др Фаустман прекршио политику ембарга Научне сесије унапред објављујући њено истраживање и да ли ће јој можда бити забрањене будуће научне сесије.

Вхоа! Препустите др. Фаустману да изазове комешање као што то нико други не може да учини ...

Када нас је контактирао за одговор, Фаустман нам је рекао да је заједничка изјава „била мало изненађење јер смо уложили велике напоре да обе организације ангажујемо у позитивном дијалогу“.

Многи страствени следбеници у нашој Д-заједници имају јасна мишљења о мотивацији са сваке стране. Њени обожаваоци имају тенденцију да је виде као жртву нетрпељивости великих паса према новим приступима, док критичари наговештавају да је она превара за самопромоцију која гаји лажну наду.

Пратили смо рад др Фаустман током година, од почетног ћаскања 2009. године, ажурирања 2012. године, а затим још једног интервјуа када је њена клиничка студија Фазе ИИ започела 2015. Ево погледа на позадину њеног рада и ажурирање истраживања које је изазвало ову најновију драму ...

Истраживање БЦГ вакцине др Фаустмана

За оне који нису упознати са радом др Фаустмана, она већ дуго проучава нешто што се зове БЦГ (Бациллус Цалметте Гуерин), генеричка вакцина која постоји скоро читав век и првобитно је дизајнирана за борбу против туберкулозе. Идеја: појачани БЦГ могао би зауставити панкреас да убија бета ћелије које стварају инсулин, омогућавајући онима који су погођени дијабетесом да се обнове. Фаустман је 2001. године направила оно што је описано као револуционарно откриће код мишева, али у почетку то није успело да понови, а њена храбра промоција овог истраживања покренула је олујну полемику међу медицинском заједницом и истраживачким организацијама које су сумњале у њен приступ. У каснијим годинама, Фаустман истиче да су друге студије на мишима пресликале нека од њених почетних налаза, али о томе се треба расправљати у зависности од тога кога тражите.

У њеним налазима из И фазе, њен тим из опште болнице Массацхусеттс открио је да је код људи са „дуготрајним“ или „напредним“ дијабетесом типа 1, тј. Који су имали болест најмање 15-20 година, њихова вакцина увела почетак панкреаса, регенерација ћелија које производе инсулин.

Завршила је прву фазу својих клиничких испитивања 2010. године. Пријавила се за средства из ЈДРФ-а, али није добила грант, вероватно због сумње у ваљаност њеног рада. Углавном због тога што је морала самостално да прикупља средства, требало је још неколико година да започне другу фазу њеног истраживања 2015. То је у току и вероватно ће требати више година да се заврши (тренутно је процењено време завршетка клиничког испитивања 2023).

Последња открића објављена 21. јуна наставак су на 9 (да, девет!) Учесника који су се уписали у њено првобитно мало истраживање пре осам година. Разматрали су ефекте ОСИ током три, пет и осам година након студије И фазе.

А1Ц-ови учесника студије благо су опали и имали су „скоро нормалне“ БГ-ове, којима је било потребно мање инсулина, и осећали су се слободним да проверавају ниво глукозе ређе. Резултати студије А1Ц смањили су се у просеку за више од 10% током три године након лечења и 18% након друге године, показују подаци студије. Учесници су такође могли да смање унос инсулина и постигну „нормални“ ниво БГ, показује истраживање. Занимљиво је да се чини да је вакцини потребно 3-4 године - нешто што Фаустман и њен тим нису сигурни зашто се то догађа, али ће наставити да истражују.

„Ово је клиничка потврда потенцијала да се безбедном вакцином стабилно снизе шећери у крви на скоро нормалне нивое, чак и код пацијената са дуготрајном болешћу“, рекао је др Фаустман. „Поред клиничких исхода, сада имамо јасно разумевање механизама путем којих ограничене дозе БЦГ вакцине могу да направе трајне, корисне промене у имунолошком систему и смањењу шећера у крви код дијабетеса типа 1“.

Ипак, у самој студији постоји значајна поента коју истраживање др Фаустмана износи, а која је у основи у супротности са тврдњама из претходних резултата студије - да ефекат А1Ц и снижавања БГ БЦГ вакцине није резултат регенерације ћелија панкреаса. Чланак наводи: „Код људи ова стабилна контрола шећера у крви није првенствено вођена код ових људи опоравком или регенерацијом панкреаса.“ У ствари, каже се да регенерација Ц-пептида, како се види у испитивањима на мишевима, није реплицирана на људским ОСИ.

Поред тих првобитно објављених резултата, др Фаустман је такође објавио постер са „касним преломом“ 23. јуна на Научним сесијама, иако су подаци који се односе на „још један подскуп пацијената“ били прилично слични ономе што је написано Природа чланак објављен данима раније.

Јунски медијски блиц

Недељу дана пре него што су налази истраживања под ембаргом постављени у јавност, тим др Фаустмана ступио је у контакт са главним медијима и штампаријом за дијабетес како би поделио неке од нових података. Дакле, када је АДА конференција почела, наслови су се већ појављивали широм спектра - од Невсвеек, време, СТАТ, пословни часописи и публикације специфичне за дијабетес са насловима попут „Да ли је др. Фаустман пронашао лек за дијабетес типа 1?“

Уф… Ако је њена група у нечему добра, то је дефинитивно ПР.

То је покренуло одговор АДА-е и ЈДРФ-а, који ретко сарађују на заједничким изјавама уколико не верују да је питање прилично монументално.

Забринутости АДА и ЈДРФ-а

Две највеће организације за дијабетес у земљи изашле су у јавност са забринутошћу издавањем изјаве у директном одговору на сва брбљања о истраживању др Фаустмана. Овај потез могао би се видети не само као шамар за истраживача који је нестао, већ и као могуће упозорење да ОСИ не би требало да бацају новац на посао који можда ствара лажну наду.

Органи истичу да је, иако је овај рад привукао пажњу, Фаустманова студија пратила само врло мали број пацијената - девет људи у петогодишњој временској тачки и три особе у осмогодишњој временској тачки - „и мора се тумачити са опрез “.

Изјава такође наводи специфична ограничења која треба узети у обзир:

• Сви учесници студије наставили су да користе стандардну инсулинску терапију током испитивања; није ситуација у којој је лечење променило њихов стандард неге (све вакцинисане особе остале су на инсулинској терапији).

• Пацијенти са забележеним позитивним исходима постигли су само умерено ниже вредности А1Ц, које, иако су статистички значајне, не могу се генерализовати на милионе људи који живе са Т1Д и није утврђено да су резултат вакцинације.

• Извештај о истраживању не узима у обзир природну променљивост нивоа А1Ц током времена, за коју је добро познато да се јавља код ове популације: они имају тенденцију да се побољшавају код људи са Т1Д како старе, нарочито када се исељавају из тинејџера и раних 20-их година . Нејасно је коју улогу је природна историја могла играти у овим предметима.

• Нема детаља о стандарду неге у БЦГ леченој и контролној групи. На пример, да ли је нега била упоредива између обе студијске групе или су се користиле помоћне терапије?

Изјава затим напомиње како ни АДА ни ЈДРФ тренутно не финансирају рад др. Фаустмана, али ће надгледати напредак.

„(Желимо) да сваки истраживач у нашој области буде успешан“, закључује се у изјави. „Обе организације користе ригорозне процесе рецензирања како би доносиле одлуке о финансирању засноване на доказима, а ми ћемо и даље фокусирати своје ресурсе на пројекте за које верујемо да нам дају најбољу прилику да створимо свет без Т1Д - за себе и своје вољене - најбрже што можемо “.

Шеф мисије ЈДРФ-а др. Аарон Ковалски каже нам да, иако су две организације за дијабетес у прошлости издавале заједничке изјаве са ФДА о другим научним темама, ова посебна везана за др Фаустмана је јединствена.

„Сматрали смо да је посебно неопходно да будемо јасни да се стандард заштите не мења због овог извештаја“, рекао је, напомињући да су клинике контактирале породице које су желеле вакцинацију и редовно извештавање вести о томе сигурно је имало улогу у Интерес Д-заједнице и како су организације одлучиле да одговоре.

Главни научни и медицински службеник АДА-е др. Виллиам Цефалу поновио је таква осећања, поновивши да је укључено премало пацијената да би се могло утврдити које су користи од ове БЦГ терапије.

„Ово је случај када су се обе организације сложиле око ограничења и забринутости студије и њених налаза, а ми смо били сложни да осигурамо да је стављена у контекст“, рекао је он ДиабетесМине:

Чефалу каже да је др Фаустману било дозвољено да присуствује АДА-и, јер није било одмах јасно да ли су њене публикације пре конференције и прекрасни резултати постера приказани на СциСессионс-у кршили АДА-ову политику ембарга. Ова конференција се посебно односи на представљање најновијих открића, а политика ембарга треба да осигура да ниједан истраживач „не украде грмљавину“ пре него што се тамо представе сва најновија истраживања. То је стандард за ове врсте медицинских конференција вођених истраживањем.

„Преиспитујемо тајминг и све у детаљу“, каже Чефалу, напомињући да се велики део руководства и канцеларијског особља АДА још увек враћа са конференције у ово време. „Проблем је био у томе што је рад објављен тако близу презентације и ако је тај рад у апстракту садржао исте информације, то је у основи дефиниција кршења ембарга.“

Фаустманов одговор

Фаустман каже да се њен тим не слаже са тачкама из заједничке изјаве, а такође напомиње да су свој медијски план поделили са АДА-ом уочи конференције.

„Нисам сигуран да ли је (заједничка изјава) нешто појаснила милионима људи који желе напредак ка сигурној и одрживој интервенцији за тип 1“, рекао нам је Фаустман. „Веома смо осетљиви на коментаре које превише обећавамо и покушали смо да будемо опрезни у начину на који комуницирамо.“

У вези са детаљним критикама своје студије, додала је:

„Њихови специфични коментари о величини пацијента и статистичкој значајности нису подржани вредностима П. Научна заједница користи вредности П посебно да би избегла ову врсту разговора, а нема нула података који сугеришу да би природне варијације могле да објасне ове промене.

„Остала питања везана за стандард неге и употребу инсулина су оно на шта се надамо да одговоримо у испитивању фазе ИИ, које је у потпуности уписано и у току. Наставићемо да покушавамо да ступимо у контакт са ЈДРФ, АДА или било ким ко је заинтересован помажући нам да схватимо потенцијал БЦГ. Преостало је још посла и могли бисмо да искористимо подршку. “

Приметила је да људи заинтересовани да буду део њених клиничких испитивања могу контактирати координаторе испитивања на диабетестриал@партнерс.орг.

„Како идемо напред, молим вас пружите нам руку и реците нам шта мислите (добро и лоше), али молимо све да буду што уљуднији са свих страна“, додао је Фаустман. „Наше емоције су велике јер је ово стање толико тешко за пацијенте и оне које воле. Останимо заједно на овоме и видимо шта можемо учинити - заједно! “

Нада против Хипе-а

Фаустман може бити поларизујућа личност, као што смо приметили док смо шетали конгресним центром АДА и салом постер-а разговарајући са другим истраживачима; лако сте могли да осетите напетост кад год је њено име споменуто.

Неки су прихватили приступ „опрезног оптимизма“, док су се други најежили и подигли руке да машу са теме. Такође смо више пута чули став да она гаји лажну наду у лек.

Који год да је ваш ПОВ овде, др. Фаустман сигурно стоји као један од најживљих примера феномена „Нада против хипе“ у истраживању дијабетеса и колико емоционално оно може да добије - док стварни утицај њеног истраживања остаје ТБД.