Инфузијска терапија за спиналну мишићну атрофију (СМА) подразумева употребу лекова који се достављају путем игала или катетера. Функционише као помоћ у управљању симптомима и спречавању прогресивне слабости и погоршања ваших скелетних мишића.
Оралне терапије, попут рисдиплама (Еврисди), узимају се орално. Инфузијске терапије могу се уносити директно у тело кроз ваше вене као интравенски третмани.
Неки СМА лекови се ињекцијом убризгавају у цереброспиналну течност (ЦСФ) на ниском нивоу кичменог канала, испод кичмене мождине.
Трошкови
Када разматрате могућности лечења, важно је имати на уму да инфузије СМА обично имају високу цену.
Убрзо након одобрења 2019. онасемногена абепарвовец-киои (Золгенсма) - једине генске терапије одобрене за СМА са инфантилним почетком - процењено је да је најскупљи лек на тржишту, коштајући 2.125 милиона долара по пацијенту.
Иако критичари указују на високу цену Золгенсме, важно је препознати да је то једнократни третман. Друге ињекционе терапије за СМА могу коштати до стотине хиљада долара годишње, а пацијенти их обично морају узимати редовно, често дуги низ година.
Добре вести? Неке осигуравајуће компаније урадити покривају трошкове СМА терапија. Тачна покривеност зависи од ваше политике, па је важно да проверите детаље код свог мобилног оператера пре него што започнете било који третман за СМА.
Такође можете разговарати са својим лекаром о могућности учествовања у клиничким испитивањима, ако сте заинтересовани.
Третмани
Испод су врсте терапија инфузијом које су тренутно доступне за лечење СМА.
Инфузије генске терапије
Золгенсма је прва инфузија коју је одобрила Управа за храну и лекове (ФДА) за СМА са инфантилним почетком (такође назван СМА тип И). То је генска терапија која се користи за децу узраста до 2 године.
Током поступка убризгава се здрав, функционалан људски моторни неурон за преживљавање (СМН) који замењује недостајућу или нефункционалну верзију.
За разлику од других врста инфузија у клиничким условима, Золгенсма се даје само једном. Иако многи лекови помажу само у ублажавању симптома, генске терапије врше директне промене на телу како би побољшале укупне исходе болести.
Ињекције кичмене течности
До данас постоји једна ињекција за СМА коју је одобрила ФДА и код деце и код одраслих: нусинерсен (Спинраза).
Овај третман делује тако што повећава производњу СМН протеина - нешто што људи са СМА не производе довољно сами - који су пресудни у спречавању слабости скелетних мишића и трошења.
Остале врсте инфузија за СМА
Поред модификације болести, на располагању су и друге врсте инфузија које помажу у лечењу симптома и компликација СМА.
На пример, студија из 2020. године открила је да је утврђено да интравенски бисфосфонати (ИВ БП), инфузија која се обично користи за лечење остеопорозе, помажу у спречавању прелома костију код деце са СМА.
Инфузије БП, које се продају под брендовима Аредиа и Зомета, могу помоћи у јачању костију.
Да ли ради?
Инфузијска терапија је ефикасан третман за СМА, посебно када лечење започиње у младости.
Међутим, још увек није познато да ли ће инфузионе терапије помоћи СМА одраслих на исти начин као инфантитилни или подтипови овог прогресивног обољења.
На пример, Золгенсма се користи само код деце млађе од 2 године која имају дијагнозу СМА са инфантилним почетком. До сада је показао охрабрујуће резултате, повећавајући стопу преживљавања тих пацијената.
Иако се ињекције Спинразе могу користити код одраслих, ефекти нису добро разумљиви код СМА типа ИВ. Овај подтип се развија након 21. године. До сада је Спинраза највише обећавала код деце између 2 и 12 година, али се такође показало да користи и одраслима са СМА.
Ризици
Такође је важно да са својим лекаром разговарате о потенцијалним ризицима и нежељеним ефектима инфузионе терапије. Могући нежељени ефекти могу бити оштећење јетре, слабост и бол на месту ињекције.
Иако инфузије БП могу смањити ризик од прелома костију, забележени су преломи бутне кости као и некроза виличне кости. Међутим, ови нежељени догађаји се сматрају ретким.
Лекар ће вам помоћи да измерите користи наспрам могућих ризика од инфузије СМА.
Имајте на уму да ће ефикасност било ког третмана СМА варирати од појединца до појединца. Ако вам лекар препоручи инфузиону терапију, тачан тип зависиће од ваше старости, врсте СМА коју имате и вашег укупног стања.
За понети
Иако не постоји лек за СМА, инфузионе терапије могу помоћи у управљању симптомима и спречити прогресивну слабост и погоршање ваших скелетних мишића.
Золгенсма, која је одобрена само за децу млађу од 2 године, је генска терапија која се користи за лечење СМА са инфантилним почетком.
Постоје и могућности инфузионе терапије за тинејџере и одрасле са СМА, укључујући Спинразу, као и друге врсте ињекција које спречавају компликације од СМА.
.jpg)
