За нас који имамо дијабетес типа 1, идеја о уградњи здравих нових ћелија које производе инсулин у панкреас звучи као савршено решење.
Иступи одмах! Набавите своје нове бета ћелије током целог живота које производе инсулин ...
Нажалост, то није тако једноставно. Погледајмо ближе шта ова врста трансплантације укључује, у смислу времена, трошкова, ризика и нежељених ефеката.
Ево седам важних ствари које треба знати о трансплантацији ћелија за дијабетес:
Не можете сами да пресадите бета ћелије
Ћелије које производе инсулин у здравој панкреасу налазе се у пределу тог органа који се назива Лангерхансови острвци. Свака острвска ћелија која се тамо налази садржи алфа, бета и делта ћелије.
„Али не можете тек тако изазивати бета ћелије за трансплантацију. Довољно је тешко изоловати ћелије острваца. Уместо тога, морате прочистити ћелије острва уклањањем делта и алфа ћелија “, објашњава познати ендокринолог др. Георге Грунбергер, оснивач Грунбергер института за дијабетес у Мичигену.
Алфа ћелије управљају потребама вашег глукагона да би спречиле низак ниво шећера у крви - што се у истраживањима показало дисфункционалним код особа са дијабетесом типа 1.
Делта ћелије луче соматостатин, још један хормон који је у великој мери повезан са функцијом вашег дигестивног и нервног система.
И на крају, бета ћелије су одговорне за производњу инсулина и хормона званог амилин. Инсулин, као што вероватно знате, помаже вашем телу да искористи глукозу у крвотоку за непосредну или ускладиштену енергију.
Амилин делује на три начина који помажу у управљању шећером у крви током и после јела: потискује ослобађање ускладиштеног шећера у јетри, одлаже брзину стомака у испуштању шећера у крвоток и помаже вам да се осећате задовољније после оброка.
Једино што ваш имуни систем као особу са дијабетесом типа 1 напада су бета ћелије, што значи да би се трансплантација идеално фокусирала на ћелије острваца које садрже само бета ћелије. Ово је изазов са којим се суочавају истраживачи.
„А бета ћелије се не могу репродуковати - могу расти само у фетусу или одмах након вашег рођења“, објашњава Грунбергер.
Трансплантација острвских ћелија још није одобрена од стране ФДА
Тренутно, ако желите да будете прималац трансплантације острвских ћелија, морате да учествујете у једном од многих клиничких испитивања која су у току.
„ФДА и даље сматра трансплантацију оточних ћелија„ експерименталном “, објашњава Грунбергер. „Ова истраживачка истраживања трају деценијама, а постоје клиничка испитивања широм света и Сједињених Држава.“
Информације о клиничким испитивањима трансплантације ћелија острвца у Сједињеним Државама потражите овде.
Трансплантација је скупа, али још увек не можете да је купите
„Сама трансплантација кошта само 20.000 америчких долара, али морате узети у обзир трошкове пречишћавања ћелије острваца пре трансплантације и боравка у болници након трансплантације, што може износити приближно 138.000 америчких долара“, каже Грунбергер.
Будући да је ова врста трансплантације доступна само кроз клиничка испитивања, пацијенти у тим испитивањима нису дужни да плате поступак. Али ако и када поступак постане широко доступан, трошак ће бити превелик за многе пацијенте.
Сузбијање имунолошког система и даље је највећа препрека
Истраживачи су прилично добро усавршили поступак имплантације, који укључује ове кључне кораке:
- Осигурајте извор потпуно функционалних ћелија острваца који производе инсулин од „свеже“ преминуле панкреаса.
- Издвојите, изолујте и прочистите ћелије острваца тако да садрже само бета ћелије.
- Улијте ћелије гравитацијом кроз порталну вену, где се ћелије острваца таложе у јетри.
- Заштитите пресађене ћелије од напада имунолошког система увођењем имуносупресива или инкапсулације - што је оно што новија технологија попут ВиаЦите настоји да учини.
- Пацијент треба да започне са успешном производњом инсулина у року од неколико недеља након трансплантације, али некима то може потрајати и до 3 месеца.
Прве трансплантације ћелија острвца изведене су 1989. године, а стопа успеха била је врло ниска, са само 8 процената пацијената који су остали без инсулина до краја прве године.
Револуционарни „Едмонтонски протокол“ објављен је 2000. године у часопису Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине. Овај протокол је елиминисао употребу стероида и постао је стандард за данашње поступке трансплантације ћелија острваца. Укључује „локализовану“ имуносупресију, а не „имуносупресију целог тела“.
Али потреба за имуносупресијом да би се спречио напад имунолошког система на пресађене ћелије и даље је најслабија карика у свему томе, објашњава Грунбергер. То је зато што нежељени ефекти који долазе са имуносупресијом могу бити опасни и доживотни.
Универзитет Калифорније у Сан Франциску (УЦСФ) сарађује са леком названим ефализумаб и извештава да је то једна од најефикаснијих опција за сузбијање специфичних ћелија имуног система које су овде у питању: ефекторске Т ћелије и ТРЕГ популације.
Острвске ћелије се трансплантирају у јетру
У случају да се питате где лекари стављају ћелије, то би била портална вена, смештена у горњем десном квадранту вашег стомака, која се одводи у вашу јетру. Користи се за многе друге поступке, што значи да је процес трансплантације и испоруке у ову вену добро успостављен, објашњава Грунбергер.
„До порталне вене је најлакше доћи, јер је велика и пружа одговарајуће снабдевање крвљу. Једном пресађене, ћелијама острваца су потребни и кисеоник и глукоза за преживљавање, што значи да је излагање ћелија здравој крви пресудно за њихов опстанак (или) да се ћелије могу уништити ... Није битно где те ћелије стављате толико дуго пошто постоји адекватно снабдевање крвљу “.
Мерење успеха је компликовано
Прво, важно је схватити да стандардна трансплантација ћелија оточића није поступак „један и готов“. Ваш имунолошки систем ће наставите да нападате и уништавате ћелије острваца упркос имуносупресији, што значи да ће вам требати поновљене трансплантације на сваких неколико година на основу степена личног успеха вашег тела.
Развијајућа технологија попут ВиаЦите-ове капсуле острвских ћелија има за циљ да ово промени, али је удаљена најмање деценију од тога да буде широко доступна.
Упркос потреби за поновљеном трансплантацијом, данашња стопа успеха је велика, каже Грунбергер, „али како мерите успех?“
Сматра да се успех заснива на томе да ли пацијент мора да настави да узима ињекције инсулина помоћу пумпе, оловке или шприца, али многе студије успех заснивају на постизању А1Ц испод 7,0 процената.
Многи пацијенти могу подићи обрву због ове дефиниције успеха, јер данашња технологија за управљање дијабетесом и инсулином чини постизање А1Ц испод 7,0 процената разумно изводљивим.
Грунбергер наводи следеће као типичне резултате трансплантације острвских ћелија:
- Након годину дана након трансплантације, приближно 75 процената пацијената је и даље „без инсулина“.
- После две године након трансплантације, приближно 40 до 50 процената пацијената је и даље „без инсулина“.
- После 3 године од трансплантације, приближно 10 до 30 процената пацијената је и даље „без инсулина“.
На крају ће вам требати још једна трансплантација, вероватно у року од 3 године. Све док се и даље квалификујете за клиничко испитивање, можете и даље примати трансплантације.
„У почетку, да, стопа успеха је практично 100 процената, али стопа уништавања ћелија острваца након трансплантације варира од пацијента до пацијента“, додаје др Грунбергер.
„Имала сам једну пацијенткињу која је подвргнута три узастопне трансплантације и која је живела са дијабетесом типа 1 више од 40 година. У почетку је била „без инсулина“ након сваке трансплантације “.
У једном ретком случају на УЦСФ, један пацијент је морао да буде скинут са имуносупресијске терапије након њене трансплантације због развоја латентног Епстеин-Барр вируса. Чудно, она се потпуно опоравила и наставила да буде „без инсулина“ без имуносупресије током целе године.
Нежељени ефекти се крећу од благих до гадних
Нежељени ефекти трансплантације заиста се своде на нежељене ефекте лекова за имуносупресију.
Иако данашње трансплантације користе више локализоване имуносупресије да би утицале само на имуни систем, а не на цело тело, ризици и нежељени ефекти који се јављају код овог подручја крећу се од благих до значајних.
„Сви пацијенти жалили су се на мучнину одмах након инфузије острвских ћелија која се повукла током 24 до 36 сати“, примећује студија из 2011. године коју је објавио Амерички часопис за трансплантацију и која се фокусирала на једну одређену врсту имуносупресијског лека, ефализумаб, најчешће коришћен у острвским ћелијама трансплантације.
Остали забележени нежељени ефекти који се крећу од благих до тешких могу да укључују:
- осип или црвенило на кожи на месту убода након прве дозе
- дијареја
- случајна пункција јетре која се решила сама од себе
- делимична тромбоза порталне вене која се решила разређивачима крви
- повишени нивои Епстеин-Барр вируса (ЕБВ), што указује на инфекцију
- неутропенија (низак број неутрофила, што повећава ризик од инфекције)
- тромбоцитопенија (низак број тромбоцита у крви, што спречава здраво згрушавање крви)
- симптоматски орални чир, који је болан чир на устима
Доња граница
Па да ли бисте се требали пријавити за клиничко испитивање трансплантације ћелија острваца, ако сте имали прилику?
Ако сте релативно здрава особа која испуњава критеријуме, можда вам се исплати. Само знајте да то није лако решење за дијабетес типа 1. Уместо тога, може обезбедити знатно стабилнији ниво шећера у крви, али такође неизбежно долази са другим ризицима и медицинским проблемима.
То је зато што сузбијање имунолошког система неизбежно носи значајан ризик и највећа је препрека коју савремена медицина ради на превазилажењу када је у питању успешна трансплантација било шта, укључујући ћелије острваца.
