Могућности лечења мијелофиброзе

Мијелофиброза (МФ) је ретка врста рака код које накупљање ожиљних ткива спречава вашу коштану срж да ствара довољно здравих црвених крвних зрнаца. То може изазвати симптоме попут екстремног умора и модрица.

МФ такође може изазвати низак број тромбоцита у крви, што може довести до поремећаја крварења. Многи људи са МФ такође имају увећану слезину.

Традиционални третмани имају за циљ да се баве симптомима МФ и смање величину слезине. Комплементарне терапије могу вам олакшати неке симптоме и побољшати квалитет живота.

Ево детаљнијег прегледа доступних третмана за МФ.

Да ли постоји лек за мијелофиброзу?

Тренутно нема лекова који лече мијелофиброзу. Алогена трансплантација матичних ћелија хематопоезе је једини третман који може излечити МФ или значајно продужити преживљавање људи са МФ.

Трансплантација матичних ћелија подразумева замену абнормалних матичних ћелија у коштаној сржи инфузијом матичних ћелија здравог даваоца.

Поступак има значајне и потенцијално опасне по живот ризике. Обично се препоручује само млађим људима без других постојећих здравствених стања.

Лечење мијелофиброзе лековима

Лекар може препоручити један или више лекова који помажу у лечењу симптома или компликација МФ. То укључује анемију, повећање слезине, ноћно знојење, свраб и болове у костима.

Лекови за лечење МФ укључују:

• кортикостероиди, као што је преднизон
• агенси који стимулишу еритропоезу
• андрогене терапије, као што је даназол
• имуномодулатори, укључујући талидомид (Тхаломид), леналидомид (Ревлимид) и помалидомид (Помалист)
• хемотерапија, укључујући хидроксиуреу
• Инхибитори ЈАК2, као што су руксолитиниб (Јакафи) и федратиниб (Инребић)

Руколитиниб је први лек који је одобрила Управа за храну и лекове (ФДА) за лечење средње и високо ризичне МФ. Руколитиниб је циљани третман и инхибитор ЈАК2. Мутације у ЈАК2 гену повезане су са развојем МФ.

ФДА је 2019. одобрила Федратиниб (Инребиц) за лечење одраслих са средњим-2 и високоризичним примарним или секундарним МФ. Федратиниб је високо селективни инхибитор ЈАК2 киназе. То је за људе који не реагују на лечење руксолитинибом.

Трансфузија крви

Можда ће вам требати трансфузија крви ако сте анемични због МФ. Редовне трансфузије крви могу повећати број црвених крвних зрнаца и умањити симптоме попут умора и лаких модрица.

Трансплантација матичних ћелија

МФ се развија када је матична ћелија која производи крвне ћелије оштећена. Почиње да производи незреле крвне ћелије које се стварају и узрокују ожиљке. Ово спречава вашу коштану срж да производи здраве крвне ћелије.

Трансплантација матичних ћелија, такође позната као трансплантација коштане сржи, потенцијално је лековити третман који решава овај проблем. Ваш лекар ће морати да процени ваш индивидуални ризик да би утврдио да ли сте добар кандидат за поступак.

Пре трансплантације матичних ћелија, примићете хемотерапију или зрачење. Ово се решава преосталих ћелија карцинома и повећава изгледе да ће ваш имунолошки систем прихватити донаторске ћелије.

Тада ваш лекар преноси ћелије коштане сржи од донатора. Здраве матичне ћелије даваоца замењују оштећене матичне ћелије у вашој коштаној сржи и производе здраве крвне ћелије.

Трансплантација матичних ћелија носи значајне и потенцијално опасне по живот ризике. Лекари обично препоручују поступак само особама са средње тешким и високоризичним МФ, млађим од 70 година и без других постојећих здравствених стања.

Нова врста трансплантације алогених матичних ћелија смањеног интензитета (немијелоаблативна) захтева ниже дозе хемотерапије и зрачења. Можда је боље за старије појединце.

Хирургија

Крвне ћелије се нормално производе коштаном сржи. Понекад, код особа са МФ, јетра и слезина производе крвне ћелије. То може довести до тога да јетра и слезина постану веће него што је нормално.

Повећана слезина може бити болна. Лекови помажу у смањењу величине слезине. Ако лекови нису довољни, лекар може препоручити операцију уклањања слезине. Овај поступак се назива спленектомија.

Нежељени ефекти лечења

Сви МФ третмани могу изазвати нежељене ефекте. Ваш лекар ће пажљиво извагати ризике и користи потенцијалних третмана пре него што препоручи приступ.

Важно је да разговарате са својим лекаром о било којим нежељеним ефектима лечења које имате. Ваш лекар ће можда желети да вам промени дозирање или да вас пребаци на нови лек.

Нежељени ефекти који се могу појавити зависе од вашег лечења МФ.

Андрогене терапије

Андрогене терапије могу проузроковати оштећење јетре, раст длака на лицу код жена и раст рака простате код мушкараца.

Кортикостероиди

Нежељени ефекти кортикостероида зависе од лекова и дозирања. Могу да укључују висок крвни притисак, задржавање течности, повећање телесне тежине и проблеме са расположењем и памћењем.

Дугорочни ризици кортикостероида укључују остеопорозу, преломе костију, висок шећер у крви и повећани ризик од инфекција.

Имуномодулатори

Ови лекови могу повећати број белих крвних зрнаца и тромбоцита. То може довести до симптома као што су затвор и оштар осећај у рукама и ногама. Такође могу изазвати озбиљне урођене мане током трудноће.

Лекар ће пажљиво надгледати број крвних зрнаца и можда ће преписати ове лекове у комбинацији са стероидом мале дозе како би се умањио ризик.

Инхибитори ЈАК2

Уобичајени нежељени ефекти инхибитора ЈАК2 укључују смањени ниво тромбоцита и анемију. Такође могу изазвати дијареју, главобољу, вртоглавицу, мучнину, повраћање, главобољу и модрице.

Федратиниб може, у ретким случајевима, да изазове озбиљна и потенцијално фатална оштећења мозга позната као енцефалопатија.

Хемотерапија

Хемотерапија циља ћелије које се брзо деле, што укључује ћелије косе, ћелије ноктију и ћелије у дигестивном и репродуктивном тракту. Уобичајени нежељени ефекти хемотерапије укључују:

• умор
• губитак косе
• промене коже и ноктију
• мучнина, повраћање и губитак апетита
• затвор
• дијареја
• промене тежине
• промене расположења
• проблеми са плодношћу

Спленектомија

Уклањање слезине повећава ризик од инфекција и компликација крварења, укључујући крвне угрушке. Крвни угрушци могу довести до потенцијално фаталног можданог удара или плућне емболије.

Трансплантација матичних ћелија

Трансплантација коштане сржи може да проузрокује животно опасан нежељени ефекат познат као болест трансплантата против домаћина (ГВХД), када имунолошке ћелије даваоца нападају ваше здраве ћелије.

Лекари покушавају да спрече да се ово догоди превентивним третманима, укључујући уклањање Т ћелија из донаторског калема и употребу лекова за сузбијање Т ћелија у графту.

ГВХД може утицати на вашу кожу, гастроинтестинални тракт или јетру у првих 100 дана након трансплантације. Могу се појавити симптоми, укључујући кожни осип и мехуриће, мучнину, повраћање, грчеве у стомаку, губитак апетита, дијареју и жутицу.

Хронични ГВХД може захватити један или више органа и водећи је узрок смрти након трансплантације матичних ћелија. Симптоми могу утицати на уста, кожу, нокте, косу, гастроинтестинални тракт, плућа, јетру, мишиће, зглобове или гениталије.

Ваш лекар може препоручити узимање кортикостероида попут преднизона или топикалне стероидне креме. Они такође могу прописати руксолитиниб за акутне симптоме.

Клиничка испитивања

Клиничка испитивања и даље траже нова лечења МФ. Истраживачи тестирају нове инхибиторе ЈАК2 и истражују да ли би комбиновање руксолитиниба са другим лековима могло побољшати исходе за људе са МФ.

Једна од таквих класа лекова су инхибитори хистонске деацетилазе (ХДАЦ). Они играју улогу у експресији гена и могли би да лече симптоме МФ када су упарени са руксолитинибом.

Друга испитивања тестирају антифибротична средства како би се утврдило да ли ови лекови спречавају или преокрећу фиброзу код мијелофиброзе. Иметелстатис који се инхибитор теломеразе проучава ради побољшања фиброзе и функције коштане сржи и броја крвних зрнаца код људи са МФ.

Ако не реагујете добро на лечење, придруживање клиничком испитивању може вам омогућити приступ новијим терапијама. Десетине клиничких испитивања регрутују или активно процењују третмане мијелофиброзе.

Природни лекови

Мијелофиброза је хронична болест која захтева медицинску интервенцију. Ниједан хомеопатски или природни лек није доказано лечење мијелофиброзом. Увек питајте свог доктора пре него што узмете било које биље или додатке.

Одређене хранљиве материје које подржавају производњу црвених крвних зрнаца могу смањити ризик и симптоме анемије. Неће лечити основну болест. Питајте свог доктора да ли бисте требали узимати неки од следећих додатака:

• гвожђе
• фолна киселина
• витамин Б-12

Уравнотежена исхрана и редовно вежбање могу вам помоћи да смањите стрес и одржавате своје тело на оптималнијем нивоу.

Истраживачи испитивања НУТРИЕНТ надају се да медитеранска дијета може смањити запаљење у телу како би смањила ризик од настанка крвних угрушака, абнормалне крвне слике и промена слезине код људи са мијелофиброзом. Медитеранска дијета богата је свежом, антиинфламаторном храном, укључујући маслиново уље, орашасте плодове, махунарке, поврће, воће, рибу и производе од целог зрна.

Једна лабораторијска студија сугерисала је традиционални кинески биљни лек познат као дансхен или црвена жалфија (Салвиа милтиоррхиза бунге) може теоретски утицати на сигналне путеве за мијелофиброзу. Биљка није проучавана на људима, а ФДА није проценила сигурност и ефикасност. Увек разговарајте са својим лекаром пре него што пробате било који додатак.

Истраживање

Два лека су већ прошла кроз рану фазу клиничког испитивања и сада су у фази ИИИ клиничких испитивања. Пацритиниб је орални инхибитор киназе са специфичношћу за ЈАК2 и ИРАК1. Момелотиниб је инхибитор ЈАК1, ЈАК2 и АЦВР1 који ће се упоређивати са руксолитинибом у студији фазе ИИИ.

Интерферон-алфа је већ коришћен за лечење људи са МФ. Показано је да потенцијално смањује производњу крвних зрнаца коштаном сржи. Потребно је више истраживања како би се утврдила његова дугорочна сигурност и ефикасност.

Иметелстат је инхибитор теломеразе у фази ИИ испитивања за особе средње или средње ризичне МФ код којих ЈАК инхибитори нису функционисали. Лек је показао обећавајуће резултате, мада су потребна већа клиничка испитивања.

Изгледи

Предвиђање изгледа и преживљавања са мијелофиброзом може бити тешко. Многи људи имају МФ дуги низ година без икаквих симптома.

Преживљавање варира у зависности од врсте МФ, било да се ради о ниском ризику, средњем ризику или високоризику.

Једно истраживање је открило да су људи са МФ са ниским ризиком вероватно живели пет година након дијагнозе као и општа популација, након чега се опстанак смањио. Открило је да су људи са високоризичном МФ живели до седам година након дијагнозе.

Једина опција лечења која потенцијално може да излечи МФ је трансплантација матичних ћелија. Нека истраживања сугеришу да недавно одобрени лекови, укључујући руксолитиниб, могу продужити преживљавање за неколико година. Многа клиничка испитивања и даље проучавају потенцијалне МФ третмане.

За понети

Бројни МФ третмани су ефикасни у решавању симптома и побољшању вашег квалитета живота.

Лекови који укључују имуномодулаторе, ЈАК2 инхибиторе, кортикостероиде и андрогене терапије помажу у управљању симптомима. Такође ће вам бити потребна хемотерапија, трансфузија крви или спленектомија.

Разговарајте са својим лекаром о својим симптомима и увек их обавестите ако размишљате о узимању новог лека или додатка.